Dalla ricerca alla cura: la trasformazione digitale di Dompé

Nata nel 1940 a Milano, da una lunga tradizione familiare di preparazioni galeniche che affonda le sue radici nella seconda metà dell’Ottocento, Dompé è un’azienda biofarmaceutica globale in costante crescita, che nel 2024 ha registrato un fatturato da 1,2 miliardi di euro grazie alle sue due anime: da una parte c’è quella più tradizionale dedicata alla Primary & Specialty Care, con le sue linee di prodotti di successo in diverse aree terapeutiche; dall’altra c’è invece quella dedicata alla ricerca per la cura di malattie rare del cervello, dell’occhio e nella sfera del dolore (Eye, Brain, Pain), e che ha il suo fiore all’occhiello nel collirio biotecnologico indicato per trattare la cheratite neurotrofica, un farmaco frutto delle ricerche sul Nerve Growth Factor che sono valse il premio Nobel per la medicina a Rita Levi-Montalcini e Stanley Cohen.

Questo secondo aspetto spiega perché Dompé ha dato impulso di recente allo sviluppo della piattaforma Exscalate, utile ad accelerare il processo di screening dei nuovi farmaci attraverso supercalcolo e intelligenza artificiale. “Dedichiamo una parte abbastanza consistente di investimenti in innovazione, realizzata internamente e senza uso di acquisizioni. Ciò avviene attraverso un gruppo di lavoro che cerca di accelerare il processo che va dall’identificazione di una patologia cui corrisponde un bisogno di cura da parte del mercato, per arrivare nel tempo più veloce possibile a quello che si chiama il preclinical candidate”, spiega Andrea Beccari, Head of Discovery Platform, Vice President - Dompé farmaceutici.

Lo sviluppo di un nuovo farmaco può richiedere anche 15 anni, con investimenti che possono superare il miliardo di euro. Di solito i ricercatori dopo aver individuato i possibili bersagli terapeutici, come recettori, enzimi o proteine, e aver selezionato le molecole più promettenti, iniziano la fase preclinica, in cui queste vengono testate su colture cellulari e modelli animali. I candidati che dimostrano di essere efficaci e sicuri, passano alla fase clinica, ancora più lunga, perché progressivamente estesa a un numero di persone sempre più ampio. Solo nel caso tutto vada a buon fine, le agenzie regolatorie, procedono a revisione ed eventuale approvazione del medicinale.

“Per due secoli si è detto che la biologia era troppo complessa per essere modellata e per questo la parte di sperimentazione di una nuova molecola aveva maggior peso rispetto a quella della sua progettazione, perché era veramente difficile creare modelli che rappresentassero la biologia”, spiega Beccari. “Ma negli ultimi cinque anni si sono superati almeno due dei tre ostacoli principali: sono arrivati sul mercato computer abbastanza potenti e sono stati sviluppati algoritmi che permettono di effettuare questo tipo di modellazione. Anche sul fronte dei dati, che sono il terzo elemento chiave da cui partire, l’offerta sul mercato sta letteralmente esplodendo: di recente è stato rilasciato 1 miliardo di dati su perturbazioni genetiche del Dna, che arriveranno presto a 5 miliardi, per creare la mappa più completa della biologia delle malattie umane mai realizzata fino ad oggi. In un’industria in cui presto saremo probabilmente in grado di modellare tessuti, organi e addirittura un intero essere umano, la fase pre-clinica di progettazione diventerà quindi il fattore fondamentale nella creazione di un farmaco”.

“In questo momento dunque il controllo dell’informazione e la possibilità di farci inferenza, analizzando cioè l’informazione per estrarne valore, è diventato un fattore chiave”, dice Beccari. “Perché il futuro non sarà di chi ha i laboratori, ma di chi ha i modelli di patologie, di cellule, organi e pazienti. Quando si parla di dati da gestire per svolgere questa complessa attività, anzitutto ci sono gli algoritmi che simulano la fisica di interazione di una molecola e predicono l’attività del farmaco stesso. Ma questa simulazione tra farmaco e cellula, che noi sviluppiamo, deve essere messa nel contesto di tutta la letteratura scientifica esistente. Tale attività in passato si faceva trasformando questi dati in un database e interrogandoli come valore, ma l’avvento dei Large Language Model ci ha permesso di attingervi in modo differente, cercando contesto e significato”.

Se grazie allo sviluppo tecnologico, nella creazione di un farmaco la fase di progettazione diventa quindi in prospettiva più importante di quella del test, c’è bisogno di una piattaforma tecnologica per abilitare processi che partono dalla gestione e analisi di dati. In un caso lontano dal tradizionale ambito di CRM, Commercial Activities ed Engagement Activities, in cui è leader di mercato, Salesforce dimostra qui di possedere gli strumenti per diventare fondamentale partner d’innovazione anche nel settore Life Sciences: anzitutto sono stati qui utilizzati Mulesoft e Data Cloud per creare un layer unico per tutte le fonti di informazione, che nel caso degli studi scientifici sono tutte quelle piattaforme quali PubMed, Embase, Clinicaltrials.gov, solitamente utilizzate dal team di Ricerca e Sviluppo. Il processo di armonizzazione prevede anche che a studi diversi venga data un’importanza differente, come avviene ad esempio nel caso uno studio sia molto datato e l’altro più recente. A questo punto i ricercatori, collaborando all’interno della piattaforma Slack, possono utilizzare gli agenti AI di Agentforce per interrogare, sfruttando il linguaggio naturale, questa vastissima knowledge base validata, e sfruttare inoltre le capacità di Tableau per ottenere insight, report, informazioni a supporto di analisi, studi e così via. Col vantaggio che ad estrarre valore mediante Tableau possono essere non solo il team di R&D, ma anche altre figure aziendali: “Queste possono tentare di capire ad esempio in che direzione stanno andando alcuni investimenti, quali sono i clinical trials o le aree terapeutiche su cui le altre aziende farmaceutiche stanno facendo maggiori investimenti, ottenendo risposte dall’importante valore strategico”, dice Beccari. “Una volta la parte di business development era completamente scollegata da quella di ricerca, ma ora lavorando su una base dati comune ad esempio si può interrogare il sistema per vedere se un nuovo target individuato per una data patologia, può essere rilevante anche per quelle dell’occhio, cervello o del dolore di cui ci occupiamo, capendo così in tempi brevi, senza aspettare mesi come accadeva prima, se c’è una possibilità terapeutica ed un eventuale spazio brevettuale che ci dà un vantaggio sui competitor”.

L’adozione della piattaforma tecnologica è frutto di una scelta consapevole e ponderata: “Il motivo per cui ci siamo rivolti a Salesforce è stato quello di organizzare lo spazio della conoscenza, per mettere gli outcome sia sperimentali ma anche di simulazione al computer che generiamo internamente, nel contesto della patologia, della sicurezza del farmaco e della biologia più in generale”, dice Beccari. “Il lavoro che abbiamo fatto insieme è stato di creare una knowledge base dove ci sono gli articoli scientifici annotati, le pubblicazioni e una modellazione di mondo che spiega al sistema che cos’è un farmaco, cos’è un target, cos’è una molecola, cos’è una proteina e così via, in modo da dargli il contesto. E di abilitare così gli Agenti che sono in grado di interrogare questa base di conoscenza per trovare relazioni con modalità a tempistiche che per gli esseri umani sarebbero impossibili. In più la piattaforma di Salesforce ha anche tutti i layer che sono la sicurezza, il controllo del dato, il controllo dell’accesso allo stesso e l’integrazione con altri sistemi, tutti elementi che permettono un deployment sicuro e ci hanno consentito di arrivare a un prodotto di livello enterprise in tempi rapidissimi”.

I tool di Salesforce, con la ricerca agentica e i superpoteri che generano insight, sono chiave anche di un altro aspetto determinante: il futuro della ricerca farmaceutica non è fatto soltanto di progettazione di nuovi medicinali, ma anche di repurposing di farmaci che magari non sono stati commercializzati, non tanto per la loro tossicità, ma perché nei test più avanzati non si sono rivelati abbastanza efficaci, anche se potrebbero comunque dimostrarsi tali per patologie differenti. L’utilizzo della piattaforma permette di accelerare un trend ormai generale innescato dall’uso dell’Intelligenza Artificiale: con almeno 8000 farmaci che si sono arrestati alla fase di test, a fronte dei circa 2000 in commercio, le potenzialità di scoprire, come già accaduto, che possono essere efficaci per altre malattie sono molto promettenti, con una ricaduta che significherebbe necessità di minori investimenti, tempi di arrivo sul mercato più brevi e costi inferiori per la sanità, oltre che evidenti vantaggi commerciali. “Il futuro prevede un passaggio dalla medicina tradizionale basata sul trial and error, verificando che un farmaco funzioni sui pazienti, ad uno scenario in cui ci sarà sempre più una medicina di precisione, predittiva e preventiva, con modelli di patologie per predire che un farmaco funziona su un determinato paziente, e modelli di sviluppo di patologie, che permetteranno di intervenire prima che le stesse si manifestino”.